本期述评简介：β?地中海贫血（β?地贫）是比较常见的遗传性血液病。近年来随着基因治疗的快速发展，β?地贫的基因治疗也取得了显著进展。β?地贫的基因治疗主要集中在β?珠蛋白基因（HBB）和γ?珠蛋白基因（HBG）。一方面通过对HBB基因进行原位修复或导入正常外源基因来增加β?珠蛋白表达；另一方面通过基因编辑来抑制γ?珠蛋白阻遏物（如BCL11A）的表达，重新诱导胎儿血红蛋白（HbF）产生。本文将对β?地贫基因治疗的最新研究进展进行概述。
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